全球首藥！血霽生物iPSC來(lái)源的血小板注射液獲FDA孤兒藥認(rèn)定

近日，蘇州工業(yè)園區(qū)科技領(lǐng)軍人才企業(yè)——蘇州血霽生物科技有限公司自主研發(fā)的XJ-PLT-002注射液一種iPSC定向誘導(dǎo)分化來(lái)源的血小板注射液獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的孤兒藥資格認(rèn)定（ODD）。

XJ-PLT-002注射液作為全球首個(gè)“First-in-class”的iPSC分化來(lái)源的、同種異體、無(wú)基因編輯的血小板注射液，為血霽生物自主研發(fā)，擁有獨(dú)立的知識(shí)產(chǎn)權(quán)。該注射液在體外數(shù)據(jù)和動(dòng)物療效數(shù)據(jù)顯示出優(yōu)異的治療對(duì)應(yīng)適應(yīng)癥的有效性，并且具備清晰的機(jī)制機(jī)理，為罕見(jiàn)的遺傳性出血性疾病提供了新的治療選項(xiàng)，提高病人的生命質(zhì)量和生命長(zhǎng)度，是該領(lǐng)域的重大治療進(jìn)展。

XJ-PLT-002注射液作為首款獲得FDA認(rèn)證體系的iPSC來(lái)源的血小板藥物，也體現(xiàn)了血霽生物在iPSC細(xì)胞作為種子細(xì)胞的版塊的戰(zhàn)略布局。該血小板注射液未經(jīng)任何基因編輯，實(shí)現(xiàn)了無(wú)血清、無(wú)飼養(yǎng)層細(xì)胞、無(wú)基因組編輯風(fēng)險(xiǎn)，帶來(lái)安全、穩(wěn)定、有效的iPSC來(lái)源的功能性細(xì)胞產(chǎn)品，也為血液細(xì)胞為病因的疾病們提供了高收益、低風(fēng)險(xiǎn)的藥物。

未來(lái)，血霽生物也將繼續(xù)全力推進(jìn)iPSC分化來(lái)源的血小板注射液在大適應(yīng)癥的注冊(cè)和臨床以及建立基于同樣底層技術(shù)突破的藥物遞送的平臺(tái)技術(shù)，以覆蓋腫瘤、自免等重大疾病疾病的治療。

血霽生物

血霽生物于2021年在蘇州工業(yè)園區(qū)成立，是由海歸專(zhuān)家創(chuàng)立的體外再生造血世系（包括血液細(xì)胞和免疫細(xì)胞）的新型細(xì)胞治療企業(yè)，具有獨(dú)特的干細(xì)胞重編程、編輯和分化技術(shù)，以血小板的體外再生作為做優(yōu)先和核心發(fā)展的方向，切入成體干細(xì)胞和iPSCs細(xì)胞定向分化的細(xì)胞治療領(lǐng)域。

公司先后被評(píng)為蘇州工業(yè)園區(qū)科技領(lǐng)軍人才企業(yè)、省級(jí)小微企業(yè)雙創(chuàng)基地，以及中國(guó)、江蘇、蘇州三個(gè)層級(jí)的潛在獨(dú)角獸企業(yè)。